新基因技術防治末期器官衰竭

末期器官衰竭是嚴重威脅生命的常見晚期病患。典型例子如糖尿病、高血壓病和腎炎等引起之腎功能衰竭，患者需定 期洗腎或換腎維持生命。其他例子如慢性肝炎反覆發作導致的肝硬化及肝功能衰竭；高血壓病所致之心血管硬化及心功能衰竭；肺部疾病而導致的肺硬化及肺功能喪 失等。

目前研究認為，導致器官組織硬化及正常功能喪失，是因為器官的正常組織受損後，被纖維組織所取代。最近，中大的炎症性疾病研究室發現，人體組織和血 液中存在一種轉分化生長因子（ TGF-β），是誘導器官組織纖維化的關鍵性因素。
抗纖維化因子 Smad7 在疾病狀態下，該因子增加，其訊號傳導系統如 Smad3亦出現活性增強，從而促進纖維組織增生、正常組織結構喪失而硬化。不過，研究室同時發現在轉分化生長因子的傳遞系統中存在一種叫 Smad7的因子，可抑制 Smad3的功能。換句話說， Smad7是抗纖維化因子，可抑制纖維組織增生及器官硬化。近年，我們更在動物實驗模型中，利用超聲微氣泡轉基因新技術，局部增強 Smad7在發病器官的表達和作用，從而阻斷轉分化生長因子的致纖維化通路。我們亦正與香港大學合作，申請專利，應用這項新技術對抗腹膜纖維化疾病，並期 望日後能擴大臨床應用，以防治各類終末期器官衰竭。